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Myopathie congénitale, quels gènes impliqués pour quelles stratégies thérapeutiques ?
Dr Jocelyn Laporte, généticien, Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC), université de Strasbourg.
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Déficits immunitaires héréditaires : bientôt la fin des bébés bulles ?
Pr Alain Fischer, professeur au Collège de France, médecin à l’hôpital Necker-Enfants Malades, Institut Imagine.
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Trouble du neuro-développement : que promettent les essais cliniques ?
Dr Aurore Curie, neuropédiatre, Hospices Civils de Lyon, Groupe de travail d'Évaluations fonctionnelles, filière DéfiScience.
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Amyotrophie spinale... la thérapie génique pour envisager l’avenir
Pr Laurent Servais, Neuropédiatre, Centre de références des maladies neuromusculaires, CHU de Liège, Institut I-Motion, Paris, France
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Maladie rare hépatique : une alternative à la transplantation ?
Pr Emmanuel Jacquemin, chef de service d’hépatologie et de transplantation hépatique pédiatriques au CHU Bicêtre.
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